Silenciamiento epigenético: cómo reducir el colesterol sin alterar el ADN

Edición genética. / Pexels.
Edición genética. / Pexels.
Un tratamiento experimental ha conseguido, con terapia génica, deshabilitar el gen de la colesterina LDL de forma perdurable en ratones.
Silenciamiento epigenético: cómo reducir el colesterol sin alterar el ADN

Un equipo de científicos italianos ha alcanzado un hito científico con el potencial de revolucionar la medicina al lograr silenciar un gen asociado a niveles elevados de colesterol sin necesidad de alterar el ADN. El estudio, llevado a cabo en ratones, demuestra que los efectos persistieron durante todo un año, equivalente a media vida humana. Publicado en la prestigiosa revista Nature, este logro señala la posibilidad de abordar problemas crónicos de salud de manera rápida y duradera, es decir, en un día y posiblemente para siempre.

El gen PCSK9, vinculado a niveles elevados de colesterol, ha sido el foco de atención de este estudio. A diferencia de otras investigacione, el equipo liderado por el biotecnólogo Angelo Lombardo optó por enfoques epigenéticos en lugar de realizar modificaciones directas en el ADN. Este método consiste en agregar pequeñas moléculas al material genético de las células del hígado para silenciar el gen. Lombardo destaca que este enfoque representa la primera demostración de que la edición epigenética puede lograr un silenciamiento estable de un gen.

Este avance podría tener aplicaciones en diversas enfermedades, como la hepatitis B y el cáncer. Lombardo, junto con colegas estadounidenses, fundó Chroma Medicine en 2021 con el objetivo de revolucionar el tratamiento de enfermedades mediante la edición epigenética. Este método ofrece ventajas, según Lombardo, al no inducir roturas en el genoma y permitir posibles antídotos en caso de efectos adversos.

El experto en epigenética Manel Esteller elogia el estudio, señalando que las modificaciones epigenéticas se mantienen en el tiempo y podrían aplicarse con una sola dosis. Aunque aún se necesitan más pruebas, este enfoque podría representar una alternativa efectiva para tratar defectos genéticos o desequilibrios. La investigación abre nuevas perspectivas en la edición genética y destaca el potencial de abordar problemas de salud de manera más precisa y eficaz. @mundiario

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