La agencia europea recomienda autorizar el primer tratamiento de edición genética con CRISPR
Este viernes, un comité de expertos de la Agencia Europea de Medicamentos recomendó la autorización de Casgevy, el primer medicamento que utiliza la innovadora técnica CRISPR para editar el ADN, marcando un hito en la medicina. Desarrollado por la empresa suiza CRISPR Therapeutics y Vertex Pharmaceuticals, Casgevy ha demostrado ser eficaz contra la anemia de células falciformes y la beta talasemia, ambas condiciones sanguíneas potencialmente mortales.
La técnica CRISPR, nacida del trabajo del microbiólogo español Francis Mojica, permite editar el ADN corrigiendo errores genéticos asociados a enfermedades. Casgevy consiste en extraer células precursoras de los glóbulos rojos, corregir los errores en el laboratorio mediante CRISPR y reintroducir las células tratadas en el paciente. Esta terapia, única en su clase, podría proporcionar un efecto duradero, abriendo nuevas posibilidades de tratamiento.
El Reino Unido fue el primero en aprobar este revolucionario tratamiento el 16 de noviembre, seguido por Estados Unidos el 8 de diciembre. Sin embargo, el elevado costo de aproximadamente dos millones de euros por paciente en EE. UU. plantea desafíos de accesibilidad para la mayoría de los afectados. Se estima que alrededor de ocho millones de personas en todo el mundo viven con anemia de células falciformes, siendo la mayoría de ellas en el África subsahariana.
La decisión del comité europeo abre una nueva era en la medicina y se basa en ensayos clínicos en curso. En estos ensayos, pacientes con beta talasemia y anemia de células falciformes experimentaron mejoras significativas, dejando de depender de tratamientos convencionales. La seguridad de Casgevy se ha evaluado en 97 participantes, y los efectos secundarios comunes incluyen niveles bajos de glóbulos blancos y plaquetas, enfermedad hepática, náuseas y otros síntomas relacionados con los medicamentos necesarios para el procedimiento.
La autorización condicional de comercialización, un mecanismo regulador de la UE, permite el acceso temprano a medicamentos que abordan necesidades médicas no cubiertas. La empresa Vertex Pharmaceuticals deberá proporcionar información adicional de seguridad y eficacia en agosto de 2026, con un seguimiento a largo plazo de los pacientes durante 15 años para confirmar la efectividad y la ausencia de efectos nocivos a largo plazo. Esta decisión marca un avance significativo en el tratamiento de enfermedades genéticas mediante la revolucionaria técnica CRISPR. @mundiario
