La Comisión Europea aprueba primer tratamiento de edición genética CRISPR
En un hito histórico, la Comisión Europea ha otorgado la autorización al primer tratamiento que utiliza la revolucionaria técnica CRISPR para editar el ADN humano. Denominada Casgevy, esta terapia desarrollada por la empresa estadounidense Vertex Pharmaceuticals, en colaboración con CRISPR Therapeutics, ha demostrado su eficacia contra la beta talasemia y la anemia de células falciformes, dos enfermedades sanguíneas potencialmente mortales.
Más de 8.000 pacientes en Europa cumplen con los requisitos para recibir este tratamiento, según Vertex Pharmaceuticals. La autorización europea marca un avance significativo en la medicina y ofrece la promesa de salvar millones de vidas.
El Reino Unido fue el primer país en aprobar este tratamiento el 16 de noviembre, seguido por Estados Unidos el 8 de diciembre, aunque con un precio de dos millones de euros por paciente, lo que lo hace inaccesible para la mayoría. La Comisión Europea ha actuado rápidamente al otorgar la autorización, abriendo la puerta a una nueva era en el tratamiento de enfermedades genéticas.
La terapia CRISPR, desarrollada por las galardonadas con el Premio Nobel Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna, utiliza una herramienta de edición de ADN para corregir errores genéticos. Casgevy, en particular, consiste en extraer células precursoras de glóbulos rojos, corregir el ADN en el laboratorio con las tijeras moleculares CRISPR y luego reintroducir las células modificadas en los pacientes. Este enfoque ofrece la posibilidad de un tratamiento único con efectos duraderos.
La médica Elena Cela, jefa de Oncología y Hematología Pediátricas en el hospital madrileño Gregorio Marañón, destaca la importancia de adoptar esta innovación rápidamente. Aunque el precio en España aún es desconocido, Cela subraya que la negociación con los gobiernos europeos comenzará pronto.
A pesar de los desafíos financieros, la terapia génica ofrece una transformación significativa en estas enfermedades genéticas, acercándose a la posibilidad de la curación. Con la autorización europea, se abre una nueva esperanza para aquellos que sufren de beta talasemia y anemia de células falciformes, marcando un avance crucial en el campo de la medicina genética. @mundiario