Científicos intentan editar el ADN dentro en un paciente vivo por primera vez

Un grupo de científicos pertenecientes al UCSF Benioff Children's Hospital en Oakland llevaron a cabo un tratamiento que busca modificar el genoma humano dentro de un paciente vivo, convirtiéndose en un hito histórico puesto que es la primera vez que se intenta modificar el ADN dentro del cuerpo humano.

Desde hace años, expertos del mundo han llevado a cabo tratamientos y experimentos en donde extraían las muestras del cuerpo humano y llevaban las pruebas al laboratorio para luego introducir la muestra modificada en el cuerpo humano, pero esta es la primera vez –conocida- en que un grupo lleva el procedimiento genético de esta forma, asentando las bases que podrían cambiar el futuro de la medicina para siempre.

Brian Madeux es el paciente de 44 años que ya ha hecho historia al ser el primer humano al someterse a este tipo de tratamientos vía intravenosa. Dicho tratamiento contiene millones de copias de un corrector genético que buscará modificar el ADN de Madeux.

Se trata de Zinc Finger Nucleases y es la versión anterior del conocido CRISPR. Este corrector se encarga de cortar el ADN en los lugares correctos para eliminar el gen responsable del padecimiento del paciente, para luego insertar el gen correctivo. Las instrucciones del procedimiento que emplea la “tijera molecular” se encuentran codificados en un virus que está modificado para dirigirse hasta el hígado del paciente.

El caso de Madeux llamó la atención por presentar el extraño Síndrome de Hunter que es causado por una enzima faltante o por el mal funcionamiento de la misma. Debido a eso, le cuerpo de Madeux es incapaz de procesar ciertos carbohidratos causándole pérdida de la audición, rigidez de las articulaciones o el aumento de la cabeza y el hígado.

Por lo general, los pacientes que desarrollan este síndrome suelen morir muy jóvenes, dejando el caso de Madeux como uno muy especial por sobrevivir durante tantos años. Esos mismos motivos convencieron al paciente que asegura que no tiene nada que perder y está más que dispuesto a darle la oportunidad a este tipo de tratamientos que podrían representar una esperanza de vida para miles en el mundo.

Ahora, queda esperar tres meses para ver si el tratamiento sigue el camino trazado por los expertos y no hay daños colaterales. De resultar, el equipo probará el tratamiento en otro grupo de adultos y luego, pasarían a probarlo en niños. @mundiario