Emily, el cáncer y los medicamentos CAR-T

Células. / RR SS.
Células. / RR SS.
España es líder en Europa en utilización de las terapias avanzadas en el Sistema Nacional de Salud.
Emily, el cáncer y los medicamentos CAR-T

Emily Whitehead solo tenía 5 años cuando en 2010 fue diagnosticada de leucemia linfoblástica aguda en recaída, sin alternativas farmacológicas para su curación. Sus padres, desesperados, insistieron en la inclusión de la pequeña en un ensayo clínico que investigaban en la Universidad de Pensilvania basado en un tratamiento novedoso, aunque no exento de riesgos, que consistía la reprogramación genética de las células inmunitarias de la niña para el ataque y destrucción de sus células cancerosas.

Una sola administración de esas células reprogramadas bastó para que Emily sobreviviese y con ello se abría la puerta al desarrollo de la terapia celular “a la carta”, el tratamiento con células CAR-T (linfocitos T con receptor de antígeno quimérico). Es una terapia de vanguardia, avanzada, personalizada y esperanzadora para la curación de pacientes con cáncer, incluso desahuciados, que en mi opinión de no haber sido por una pequeña niña con cáncer y el equipo investigador, quizás habría quedado en el olvido.

Las células CAR-T son linfocitos T que se modifican o reprograman genéticamente para que reconozcan y ataquen las células cancerosas. Se extraen de la sangre del paciente sus propios linfocitos T, que son un tipo de células inmunitarias que defienden a nuestro organismo al identificar y arremeter contra elementos invasores. A continuación en el laboratorio se las modifica genéticamente, es decir, se las dota de instrucciones claras para que localicen y ataquen con precisión a las células neoplásicas que escapan y se esconden del sistema inmune para no ser encontradas por los linfocitos T, motivo por el que pueden crecer descontroladamente y sobrevivir a las terapias convencionales.

Estas células modificadas que se denominan CAR-T son cultivadas para obtener las cantidades suficientes,  y por último  se reintroducen como medicamento en la sangre de la propia persona enferma con la misión de identificar y atacar sus células tumorales. Es un mecanismo de acción novedoso respecto a lo que había. Utilizando lenguaje bélico, hemos convertido los linfocitos T del paciente en un ejército de élite, las células CAR-T, dotado de la más moderna tecnología armamentística y especializado en buscar, encontrar, reconocer y combatir con precisión milimétrica a las células cancerosas del paciente, sin afectar a las células sanas. 

Excelentes resultados

Este tratamiento tiene excelentes resultados, pese a su complejidad y a la aparición de reacciones adversas, como el “síndrome de liberación de citoquinas” que es prevenible con tocilizumab un anticuerpo monoclonal, salva vidas.

En octubre de 2018 se publicó el Plan de abordaje de las terapias avanzadas en el Sistema Nacional de Salud (SNS): medicamentos CAR del Gobierno de España, con la finalidad de organizar de forma planificada, equitativa, segura y eficiente la utilización de los medicamentos CAR y CAR-T en el SNS, impulsar la investigación pública, así como la fabricación propia y pública de estos medicamentos, garantizando los estándares de calidad, seguridad y eficacia, además es una fuente de valor económico en sí misma, al promover la investigación pública, por tanto es un paso adelante en el impulso a la tecnología en nuestro país. En febrero de 2021 la AEMPS autorizó el primer CAR-T de fabricación no industrial y el 1 de junio de 2021 fue incluido en la prestación farmacéutica del SNS.

En España somos lideres en Europa en utilización de las terapias avanzadas en el SNS. Es clave la importancia de la acción política para mantener la solidez y fortaleza del actual Estado del bienestar, que pese a las dificultades construye una sociedad más justa e igualitaria, y que en el caso de estas terapias avanzadas e innovadoras de alto impacto sanitario y económico asegure a los pacientes para las que están indicadas el acceso a ellas con garantías de equidad independientemente del lugar donde residan y de su situación socioeconómica. Lo cierto es que para derribar las barreras económicas y afianzar el acceso, resulta imprescindible la financiación suficiente a través de un sistema tributario progresivo y justo, solidario y en el que aporte más el que más tiene para sostener, mejorar y fortalecer una sanidad pública, equitativa, universal, de excelencia y de calidad y por ende al Estado social. @mundiario

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